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La casa farmaceutica Novartis, ha ricevuto lo scorso venerdì l’approvazione per lo Zolgensma, una terapia genica per l’atrofia muscolare spinale da 2,1 milioni di dollari. Con questa esorbitante cifra, Zolgensma di Novartis, diventa il farmaco più costoso al mondo, togliendo il primato al Luxterna, un farmaco per la cecità della Spark Therapeutics, che costa ben 850.000 dollari.

 

Zolgensma, il farmaco innovativo di Novartis

Il farmaco della Novartis rappresenta un trattamento innovativo per il trattamento di una malattia neuromuscolare ereditaria che può portare alla morte dei pazienti durante l’infanzia e causa perdita della funzione muscolare. La terapia ripara i geni difettosi rendendoli in grado di produrre una proteina mancante nel sistema muscolare delle persone affette da questa patologia.

Nonostante il suo prezzo esorbitante, questo farmaco è stato descritto da Vas Narasimhan, amministratore delegato di Novartis, come una “terapia unica nel suo genere” ed il suo costo rappresenta all’incirca metà delle spese che le famiglie di un bambino affetto da questa patologia si trovano ad affrontare. I costi per i trattamenti dei pazienti con atrofia muscolare spinale sono infatti molto alti, in quanto sono richieste numerose terapie e assistenze speciali, che comprendono a volte anche l’assistenza alla respirazione.

Per la Novartis dunque, questa innovativa terapia, sarà in grado di “generare significativi risparmi sui costi per il sistema nel tempo”. La casa farmaceutica ha inoltre previsto diversi piani di pagamento del farmaco. Negli USA, dove finora è approvato il farmaco, le famiglie con assicurazione sanitaria, potranno dilazionare il pagamento della terapia in 5 anni, Ha reso inoltre possibile stipulare degli accordi che prevedono il pagamento della terapia solo in caso di riuscita, ovvero solo se si otterranno dei buoni risultati.

 

L’approvazione arriva dopo gli ottimi risultati nei test sui pazienti

Fino ad ora le sperimentazioni cliniche dello Zolgensma hanno dato buoni risultati. I pazienti che hanno preso parte alle sperimentazioni avevano tutti un età inferiore ai due anni. Dopo un periodo di sperimentazione della terapia durato due anni, i piccoli pazienti erano ancora vivi e con ventilazione assistita non in modo permanente. Alcuni di loro erano in grado di mantenere una posizione seduta senza supporto per almeno 30 secondi e due di essi erano persino in grado di camminare e stare in piedi senza assistenza.

Secondo Ned Sharpless, commissario della FDA, si tratta di una vera pietra miliare, che aprirà al strada ad un nuovo futuro per le terapie geniche e cellulari. Dopo il successo negli USA, Dave Lennon di Novartis, prevede di ottenere entro breve l’approvazione anche nell’Unione europea ed in Giappone.