Scienza: fino a che punto dobbiamo spingerci nell’editing genetico?

He Jiankui non è un nome elencato come delegato registrato per il terzo vertice internazionale sull’editing del genoma umano, che si terrà presso il Francis Crick Institute di Londra il mese prossimo. Eppure lo scienziato cinese caduto in disgrazia sarà nella mente della maggior parte dei partecipanti. Questo ricercatore è stato responsabile di una delle cose più controverse della storia; ha modificato il corredo genetico di tre giovani ragazze nel tentativo di renderle resistenti all’HIV. Questa modifica, apportata quando erano embrioni, potrebbe poi essere trasmessa alle generazioni future.

Questo esperimento ovviamente non ha precedenti e a quanto sembra porta con se alcuni problemi etici, secondo le autorità. Al prossimo vertice ovviamente questo esperimento sarà sotto i riflettori dove si discuterà cosa sia successo ai 3 bambini la cui fisiologia potrebbe essere stata modificata dall’editing del genoma. L’editing del genoma ha un enorme potere a beneficio delle persone, ma dovremmo essere trasparenti su come viene provato e testato prima che la tecnologia venga messa in pratica.

Scienza, è bene spingersi sempre più in fondo nell’editing genetico?

L’editing del genoma è stato trasformato da un team di ricercatori dell’Università della California. La loro ricerca è stata premiata nel 2020 quando è stato assegnato loro il premio Nobel per la chimica per aver creato una tecnologia che ha rivoluzionato le scienze biologiche molecolari. La tecnica sviluppata è nota come Crispr-Cas9 e agisce come un paio di forbici molecolari in grado di tagliare un filamento di DNA in un sito specifico. In questo modo, gli scienziati possono alterare la struttura dei geni nelle piante, negli animali e nell’uomo e, a loro volta, indurre cambiamenti nei tratti fisici, come il colore degli occhi, e il rischio di malattia.

In questo processo non sono stati inseriti geni da altri organismi, una differenza davvero importante rispetto le precedenti strategie di manipolazione genetica. Gli scienziati stanno ora esaminando l’editing del genoma per sviluppare nuovi trattamenti medici, ad esempio apportando modifiche alle persone affette da malattie. I candidati includono la condizione ereditaria dell’anemia falciforme, in cui un singolo difetto genetico interrompe la produzione di emoglobina con gravi conseguenze per i pazienti, che soffrono di anemia perché i loro corpi sono affamati di ossigeno.

Un enorme potenziale per migliorare la salute umana

Rimuovendo le cellule staminali di una persona e poi modificandole geneticamente in modo che inizino a produrre emoglobina fetale, i globuli rossi possono essere ripristinati nei loro corpi, ritengono gli scienziati. Inoltre, medici e ricercatori stanno studiando modi per utilizzare l’editing del genoma per affrontare la distrofia muscolare, il cancro, il diabete, alcune forme di cecità ereditaria e molte altre condizioni debilitanti che hanno sfidato i tentativi passati di curarle. Fino a che punto tali miglioramenti umani saranno tollerati dalla società è una questione diversa, che verrà affrontata in un evento separato presso il Francis Crick Institute.

Gli strumenti di modifica del genoma offrono un enorme potenziale per migliorare la salute umana e il mondo che ci circonda, ma come tutte le nuove tecnologie, sollevano questioni e preoccupazioni etiche. Tuttavia gli esperimenti hanno anche dimostrato che in circa il 20% dei casi questi cambiamenti di modifica del genoma possono portare a riarrangiamenti sostanziali del genoma di una persona, il che è molto, molto pericoloso. Potrebbe causare il cancro. Questo dimostra perché è così importante portare avanti questa tecnologia con attenzione.

Foto di Gerd Altmann da Pixabay