Sofia, una bimba di sei mesi affetta da Atrofia muscolare spinale (Sma) è stata curata con un farmaco ritenuto i più costoso, a Napoli. È il primo caso in Italia grazie all’equipe dell’ospedale pediatrico Santobono. Il farmaco ha il costo di 1,9 milioni di euro.
La gravissima malattia genetica neuromuscolare causa una progressiva debolezza muscolare che compromette la respirazione causando la morte entro i due anni di vita. La terapia autorizzata in Europa lo scorso maggio e in Italia a partire da novembre.
Questa terapia si basa su un vettore virale reso inoffensivo che è capace di veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale. Il rapido utilizzo di questo farmaco è reso possibile grazie a un eccezionale lavoro di squadra che ha coinvolto il settore Farmaceutico Regionale, servizi interni al Pauseillipon e l’equipe della Uoc Neurologia diretta da Antonio Varone.
Una straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana. Un lavoro di equipe ancora più significativo se si considera l’età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare una terapia all’avanguardia. “Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo risultato ottenuto“, ha detto il presidente della Regione Campania, Vincenzo De Luca.
La bambina è in ottime condizioni ed è tornata a casa insieme alla sua famiglia, dopo essere monitorata per una settimana per evidenziare possibili effetti collaterali della terapia. Un momento buio che si è trasformato in speranza per molte famiglie che lottano ogni giorno con questa malattia.
Ph. Credit: Repubblica
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