L’FDA ha approvato il primo farmaco che è in grado di ritardare l’insorgere del diabete di tipo 1, una malattia che colpisce molto gli adolescenti. Il nuovo farmaco, teplizumab, è prodotto da Provention Bio, che collaborerà con Sanofi per commercializzare il farmaco negli Stati Uniti con il marchio Tzield. Secondo i produttori il nuovo trattamento costerebbe 13.850 dollari a fiala o 193.900 dollari per il trattamento di 14 giorni.
La società ha affermato che teplizumab dovrebbe essere disponibile entro la fine dell’anno. Il farmaco ne cura ne previene la malattia, ma è in grado di ritardare, anche di anni, lo svilupparsi della malattia. Con più precisione il periodo di tempo va da 2 a 11 anni per i più fortunati. Finora l’unico trattamento efficace a questa condizione, l’insulina, è stato scoperto oltre 100 anni fa, ma non influisce sul decorso della malattia. Sostituisce solo quello che manca.
Diabete tipo 1, approvato un nuovo farmaco che ritarda la condizione
Teplizumab sarà utilizzato per trattare i pazienti ad alto rischio di diabete di tipo 1 che hanno anticorpi che indicano un attacco immunitario al pancreas e la cui tolleranza al glucosio non è normale. Il trattamento prevede un’infusione di 14 giorni del farmaco, un anticorpo monoclonale che blocca le cellule T, impedendo loro di attaccare le cellule del pancreas che producono insulina. Ovviamente questa scoperta è qualcosa di davvero entusiasmante in quanto il trattamento può capovolgere il mondo di questa condizione. Il diabete di tipo 1 emerge tipicamente nell’adolescenza quando i pazienti sono improvvisamente stanchi per tutto il tempo, urinano frequentemente, bevono molta acqua e perdono peso.
Con una diagnosi di diabete, le loro vite sono completamente cambiate. Devono misurare la glicemia e assumere insulina per il resto della loro vita. Ogni volta che consumano un pasto, devono calcolare la quantità di insulina di cui hanno bisogno. Se ne prendono troppo, possono svenire o avere un attacco o finire in terapia intensiva. Inoltre questa condizione può portare a innumerevoli problemi: malattie degli occhi che possono portare a cecità, insufficienza renale, malattie cardiache e ictus. Senza un buon controllo della glicemia, le complicazioni possono insorgere già cinque anni dopo la diagnosi.
Si aspetta che con il miglioramento dell’immunoterapia per il diabete, la malattia possa essere fermata prima che possa prendere piede. Il nuovo farmaco non è un trattamento per il tipo molto più comune di diabete, il tipo 2, in cui il pancreas produce insulina ma le cellule del corpo non rispondono. La storia del nuovo trattamento risale agli anni ’80 e coinvolge ricercatori determinati che hanno perseguito l’idea, ma poi hanno finito per abbandonare il farmaco per una serie di motivi. Il trattamento ha prolungato il periodo in cui hanno fatto un po’ di insulina, ma alla fine tutti hanno avuto il diabete. Ora che il farmaco è stato approvato, la sfida sarà trovare persone che potrebbero trarne beneficio. Lo screening solo per le persone con parenti stretti che hanno il diabete mancherà all’85% dei pazienti.
