La FDA approva la terapia di editing genetico basata su CRISPR per l’anemia falciforme

In una svolta rivoluzionaria, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha recentemente concesso l’approvazione a due trattamenti innovativi per l’anemia falciforme, segnando un punto di svolta nella medicina genetica. Questa decisione pionieristica è ancor più significativa poiché segna il debutto ufficiale della tecnologia di editing genetico CRISPR sul suolo americano.

Il farmaco Casgevy di Vertex, basato sulla tecnologia CRISPR/Cas9, è uno dei due approvati. Questo trattamento rivoluzionario coinvolge il prelievo di cellule staminali dal sangue del paziente, che vengono modificate attraverso la tecnologia CRISPR per correggere il difetto genetico responsabile dell’anemia falciforme. Successivamente, le cellule staminali modificate vengono reinserite nell’organismo del paziente tramite un’infusione, dopo una fase di chemioterapia per liberare il midollo osseo da cellule non modificate.

In parallelo, la terapia genica cellulare Lyfgenia di Bluebird Bio ha ottenuto anch’essa l’approvazione della FDA, offrendo un’opzione alternativa di trattamento per l’anemia falciforme.

Cos’è l’anemia falciforme

L’anemia falciforme, una malattia ereditaria che colpisce la capacità dei globuli rossi di trasportare l’ossigeno, è stata finora affrontata principalmente attraverso trapianti di midollo osseo, una procedura complessa e soggetta a sfide di compatibilità del donatore. Questi nuovi trattamenti promettono una svolta significativa, con risultati impressionanti negli studi clinici.

Casgevy ha dimostrato di ridurre in modo significativo le crisi vaso-occlusive, mentre Lyfgenia ha registrato periodi estesi senza crisi dolorose nei pazienti trattati. Tali risultati indicano progressi notevoli nella gestione dell’anemia falciforme, aprendo la strada a trattamenti più efficaci e mirati.

L’approvazione della FDA segue positive valutazioni da parte delle autorità regolatorie del Regno Unito e del Bahrain, indicando un’approvazione globale di Casgevy e aprendo la strada a future innovazioni nell’ambito dell’editing genetico. Nicole Verdun, direttrice dell’Ufficio dei prodotti terapeutici presso il Centro per la valutazione e la ricerca biologica della FDA, sottolinea l’importanza di questa terapia genica non solo per l’anemia falciforme ma anche per altre malattie rare, prospettando un futuro di trattamenti più precisi ed efficaci. Casgevy è attualmente sotto esame da parte dell’Agenzia europea per i medicinali, anticipando un entusiasmante capitolo nell’evoluzione della medicina genetica.