I ricercatori del Centro di Ricerca Biomedica (BRC), del Guy and St Thomas di NHIR, sviluppato una nuova tecnica che utilizza le stesse cellule dei pazienti, modificate per trattare il morbo di Crohn. Fino ad ora questa nuova terapia si è dimostrata efficace negli esperimenti con cellule umane. Nei prossimi sei mesi dovrebbe quindi partire la sperimentazione clinica del trattamento.
I ricercatori hanno sviluppato la tecnica studiando i globuli bianchi prelevati da pazienti affetti dal morbo di Crohn e confrontandoli con cellule sane. Il trattamento sviluppato a seguito di questo studio, coinvolge le stesse cellule dei pazienti, che vengono fatte crescere in una speciale coltura, che le renderà in grado di comportarsi più come cellule sane.
Curare il sistema immunitario per sconfiggere il morbo di Crohn
Il professor Graham Lord, dell’Università di Manchester, ha condotto lo studio, mentre era direttore del Guy’s e St Thomas. Attualmente è Vice Presidente e Preside della Facoltà di Biologia, Medicina e Salute presso l’Università di Manchester.
La ricerca, pubblicata sulla rivista Gastroenterology, mostra che questa tecnica è efficace nelle cellule umane, il che significa che è pronta per una sperimentazione clinica, che stabilirà se questo trattamento è sicuro ed efficace per il trattamento del morbo di Crohn.
La malattia di Crohn è una condizione permanente in cui si verificano gravi infezioni di tratti dell’apparato digerente, causando una serie di sintomi come diarrea, dolori di stomaco, stanchezza e perdita di peso. Le cause del morbo sono sconosciute, ma si è certi che il sistema immunitario giochi un ruolo nella malattia.
Si apre la strada alla ricerca sulle terapie cellulari
Il professor Lord ha detto: “Questa è la prossima frontiera della terapia cellulare. Stiamo andando oltre il trattamento dei soli sintomi del morbo di Crohn e cerchiamo di ripristinare il sistema immunitario per sconfiggere il morbo”.
I ricercatori hanno scoperto che i globuli bianchi specializzati, chiamati cellule T regolatorie, dei pazienti con morbo di Crohn producevano meno proteine intestinali, chiamate integrine α4β7, rispetto alle cellule T regolatorie di persone sane. Lavorando con gli specialisti della produzione di terapie avanzate del Guy’s e St Thomas, hanno sviluppato una tecnica di terapia cellulare, basata su questi risultati.
Le cellule dai pazienti con malattia di Crohn, vengono sviluppate con una molecola, chiamata RAR568, che ripristina livelli sani di integrina α4β7. Successivamente le cellule, modificate per funzionare correttamente, vengono restituite ai pazienti mediante infusione endovenosa.
Il dott. Peter Irving, consulente gastroenterologo e coautore dell’articolo, ha affermato che “anche se i trattamenti disponibili per il morbo di Crohn sono aumentati negli ultimi anni, funzionano solo per alcuni pazienti. Inoltre, hanno effetti collaterali potenzialmente gravi su alcuni pazienti. Questa ricerca apre la strada ad una sperimentazione sull’uso delle stesse cellule dei pazienti, per curare il morbo di Crohn. Non vediamo l’ora di offrire ai pazienti, la possibilità di prendere parte a un futuro molto vicino“.
