Un paziente con diabete di tipo 1 è stato curato dalla malattia grazie a un nuovo trattamento a base di cellule staminali. Il diabete di tipo 1 di solito si sviluppa nei bambini, negli adolescenti o nei giovani adulti, ma può comparire anche negli adulti e persino negli anziani. In questo tipo di diabete, il pancreas smette completamente di produrre insulina. Per questo motivo, l’unico modo per curare il diabete di tipo 1 è somministrare iniezioni di insulina.
La storia di questo paziente “0” ha lasciato la comunità scientifica speranzosa che un nuovo trattamento a base di cellule staminali possa essere una cura per il diabete di tipo 1. L’insulina artificiale è il trattamento più comune, ma può essere estremamente costosa in alcuni Paesi. Il pancreas artificiale, che ora è stato approvato per i bambini, può rendere più facile il controllo della malattia, ma non è una cura.
La realtà è che c’è una cura: il trapianto di cellule dal pancreas di un donatore o l’ intero pancreas. Il problema è che questa non è una soluzione definitiva, perché non ci sono abbastanza donatori. Il numero di persone colpite nel mondo non è noto, anche se si stima che circa 80.000 bambini ogni anno sviluppino la malattia. “Essere in grado di invertire il diabete restituendo loro le cellule mancanti è paragonabile al miracolo quando l’insulina è stata resa disponibile per la prima volta 100 anni fa“, ha affermato Peter Butler, un ricercatore dell’UCLA non coinvolto nello studio.
Lo studio
Il responsabile dell’idea che ha dato origine al nuovo trattamento è Doug Melton. Il biologo ha iniziato a cercare una soluzione quando i suoi figli hanno sviluppato il diabete di tipo 1. La cura basata sulle cellule staminali è arrivata decenni dopo, nel 2014. Gli esperimenti sui topi hanno avuto successo e il passo successivo sono stati gli studi clinici sugli esseri umani, in cui Brian Shelton è stato il primo paziente. Shelton è, per il momento, l’unico paziente guarito con questo trattamento che, sebbene promettente, non è la salvezza totale.
La preoccupazione principale è il rigetto. La trasfusione di cellule staminali embrionali significa che Shelton ha bisogno di assumere farmaci immunosoppressori per assicurarsi che il suo corpo non attacchi le cellule estranee. Vertex, il responsabile farmaceutico del trattamento, ha annunciato in una dichiarazione che effettuerà “studi futuri utilizzando le nostre cellule incapsulate, che hanno il potenziale per essere utilizzate senza la necessità di immunosoppressione“.
Lo studio in cui è coinvolto Shelton è in corso, coinvolgendo circa 17 pazienti. Vertex non prevede di completare lo studio fino al 2028.
